年初才砍藥價 食藥署公開徵求罕病用藥

罕病患者靠特定藥物續命，一旦缺藥恐引發危機。衛福部食藥署近期公告，罕病龐貝氏症第二代酵素補充治療「Avalglucosidase Alfa注射劑型」短缺，徵求藥商專案輸入製造。罕病基金會指出，藥商告知，現行庫存可供應至七月底，而此藥為龐貝氏症主要治療用藥，使用人數達107人，盼藥品盡快恢復正常供應，確保病人用藥無虞。 龐貝氏症為遺傳性罕見疾病，發病機率約為兩萬分之一，患者體內轉化肝醣酵素活性過低，導致肝醣堆積使肌肉肥大、影響功能，造成肌肉張力降低、無力等情形，須以酵素補充治療，初代藥物為我國中研...